DYSTROGEN THERAPEUTICS SPÓŁKA AKCYJNA KRS
0000719562 NIP
7792482313 REGON
369516315

specjalizującą się w terapii chimerowych komórek dla rzadkich chorób genetycznych. Ich wiodącym projektem jest terapia oparta na komórkach Dystrofina Ekspresyjnych Chimer (DEC) dedykowana pacjentom z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Rozwiązanie to wyróżnia się na tle innych podejść terapeutycznych do DMD dzięki unikalnym właściwościom: terapia jest uniwersalna, ponieważ może być stosowana niezależnie od mutacji genetycznej pacjenta, oraz nie wymaga modyfikacji genetycznych, co minimalizuje ryzyko toksyczności i mutacji poza celami terapeutycznymi. DEC komórki wykazują zdolność produkcji białka dystrofiny bez konieczności stosowania wektorów wirusowych, dzięki czemu obejmują szerokie spektrum zastosowań terapeutycznych. Terapia ta nie wymaga przedłużonego przygotowania ani immunosupresji, a możliwość ponownego zastosowania bez uczulenia pacjenta czyni ją bezpieczniejszą i bardziej wszechstronną. Dystrogen Therapeutics wykorzystuje zaawansowaną technologię inżynierii chimerowej, która polega na łączeniu mioblastów zdrowych dawców z mioblastami pacjentów dotkniętych DMD. Proces ten tworzy nową generację komórek, które zawierają fenotyp zdrowego dawcy przy jednoczesnym zachowaniu markerów powierzchniowych pacjenta z DMD. Dzięki temu komórki DEC są rozpoznawane przez układ odpornościowy pacjenta jako swoje, co umożliwia prawidłowe wszczepienie i produkcję białka dystrofiny. Firma Dystrogen Therapeutics jest zobowiązana do rozwijania spersonalizowanych terapii dla rzadkich chorób genetycznych, co przyczynia się do zmiany paradygmatu leczenia dla wielu pacjentów na całym świecie.